유전자 치료

분자의학의 기초에서부터 현실적인 적용 가능성까지...

유전자치료는 새로운 실용학문 영역의 가능성에 대한 도전과 현실적용의 가능성을 열
어줄 것이다.
부족하고 서툰 내용이지만 장차 대학의 교과과정에 한번 개설하고자 하는 소망이 있
다.
본서는 분자생물학적 기초와 배경을 토대로 하는 분자의학의 기초를 중심으로 기술하
였으며, 현재 연구되고 있는 실상에 대한 현실적인 적용 가능성 사례를 다루고 있다.
또한 쉽게 지나칠 수 있는 생명 윤리까지 가능한 한 폭을 넓히고자 노력하였다.



이 도서의 목차 보기 ∇ 목 차

l 서 문

I. 의학의 혁명으로서 유전자 치료의 이해
1. 유전자 치료의 서막
2. 유전자 치료에 적합한 질병과 조건
3. 유전자 치료의 안정성

II. 유전자 치료의 세포․분자 생물학적 배경
1. 핵산(Nucleic acids)
1)DNA
2)RNA
2. 단백질의 구조와 기능
3. 유전인자의 발현
4. 분자 생물학의 기본 테크닉
1)핵산에 기초를 둔 테크닉의 도구
2)핵산의 분리
3)제한효소(Restriction Endonuclease)의 처리
4)DNA 단편의 융합
5)DNA cloning
6)Polymerase Chain Reaction(PCR)
7)전기영동(Gel electrophoresis)
8)Blotting 방법
5. 세포의 구성 및 성장과 분화
1)세포의 구성과 유전인자
2)세포의 분화와 발달
3)조직 내에서 주입된 유전인자의 발현과 유지

III. 의학에 활용되는 재조합 DNA
1. 재조합 단백질 생성 사례
1)인슐린의 합성
2)간염 B 바이러스(Hepatitis B virus) 백신의 생성
3)단일 클론 항체(Monoclonal antibody, MAb) 생성
2. 질병 유전인자의 클로닝과 지도작성
1)위치 cloning
2)Subchromosomal mapping

IV. 유전적 질환과 유전병의 진단
1. 인간의 분자 유전학
1)연관과 유전자 지도작성
2)인간의 유전적 연관 분석과 검정
3)인간 유전자의 염색체 지도작성
4)염색체 위치에 따른 유전병 지도작성
5)인간 염색체의 다유전자 위치(multilocus) 결정
6)인간 게놈의 물리적 지도작성
7)인간 게놈프로젝트
2. 인간의 유전병
1)유전병의 범주
2)유전병의 진단 방법

V. 유전인자의 전달
1. 물리․화학적 방법
1)미세주사법(Microinjection Method)
2)트랜스펙션(Transfection)
3)스페로플라스트 융합법
4)리포좀 융합법
5)전기전류법(Electrophoration)
6)염색체를 이용한 유전자 전달법
2. 벡터에 의한 전달법
1)바이러스 벡터 시스템
3. 벡터 외의 방법
1)Naked DNA
2)양이온 중합체(Cationic Polymers)와 DNA 화합물
(Polyplex)
3)양이온 Liposome/DNA 화합물(Lipoplex)
4)Liposome/Polymer/DNA complex(Lipopolyplex)
5)Particle 매개 유전자 전달(Gene Gun Tecnology)
6)Ligand-Polycation 결합체(Conjugates)
7)Biopolymer-DNA Nanosphere
4. 유전인자 표지
1)골수와 말초혈액 줄기세포 내 유전자
2)T 림프구의 유전자 Marking

VI. 체세포 유전자 치료(Somatic Gene Therapy)
1. 체세포 유전자 치료법
1)체세포 조직
2)유전자 운반 시스템
3)유전자 운반 시스템의 선택
2. 임상적 응용 사례
1)조혈세포(Hematopoietic cells)의 유전자 치료
2)중증합병면역결핍증
(Severe Combined Immune Deficiency, SCID)
3)간 유전자 치료(Hepatic Gene Therapy)
4)표피의 각질세포(Epidermal keratinocytes)의 유전자 치료
5)내피세포(Endothelial cells)의 체세포 유전자 치료 6)근모세포(myoblast) 매개 유
전자 전달에 의한 유전자 치료
7)신경조직의 뉴론에 유전자 전달
8)뇌종양 유전자 치료
9)암의 유전자 치료

VII. 배선(Germline) 유전자 증식과 유전자 전이동물 (Transgenic animal)
1. 배아세포와 유전자 전이동물
2. 인간 질병의 전이 유전자 모델
1)신장 질환
2)당뇨병
3)신경성 질환
4)다운신드롬
5)진행성다병소성 백질뇌증
(Progressive Multifocal Leucoencephalopathy)
6)배아줄기세포의 유전적 변형

VIII. 치료제로서 단백질 공학과 디자인
1. 단백질의 구조와 기능을 증식시키기 위한 방법
1)일반적인 참고사항
2)유전적 돌연변이 유발
2. 단백질 치료의 디자인을 위한 연구사례

IX. 대체치료(Alternative Therapies)
1. 유전병 치료를 위한 최선의 방법
2. 환경의 개선과 식이요법을 통한 제한된 범위에서의 유전병 치료
3. 전통적인 약물치료법
4. 유전자 산물의 치환
5. 손실 효소 또는 보조인자의 처치
6. 조직이식에 의한 유전병의 치료
7. 외부 유전자 치료

X. 핵산 백신 접종
1. 벡터
2. 면역성 생산
1)Naked DNA의 근육 내 주입
2)Naked DNA의 피하주사
3)촉진성 근육 내 DNA 주사
4)발사체성 수송(Ballistic delivery)
5)점막성 면역(Mucosal Immunization)
3. 핵산 백신 처리 후 면